Neonato con emangioma
Bambini

Una nuova cura per gli emangiomi infantili

L’autorizzazione in Italia del propranololo come cura degli emangiomi infantili ha portato ad un grande miglioramento nella terapia del disturbo, prima trattato con farmaci off-label spesso poco efficaci, e per di più con effetti collaterali anche gravi.

La prima volta che fu individuata una risposta positiva al trattamento dell’emangioma con questo farmaco fu nel 2007, quando il medico Christine Léauté-Labrèze, del Bordeaux Children Hospital, lo utilizzò su un bambino di tre mesi colpito da una cardiopatia, causata dai corticosteroidi utilizzati per il trattamento degli emangiomi.

La sicurezza e l’efficacia del farmaco sono stati testati attraverso uno studio clinico internazionale su 460 bambini in 16 diversi Paesi e i risultati, più che positivi, sono stati pubblicati nel 2015 sulla rivista scientifica “New England Journal of Medicine”. L’efficacia dimostrata dal propranololo per il trattamento degli emangiomi, la disponibilità del farmaco nei centri di riferimento e l’autorizzazione per l’utilizzo ai fini pediatrici, ha rappresentato un traguardo sia per la scienza che per i genitori dei bimbi affetti, sollevati e più tranquilli nell’affrontare la malattia.

Propranololo: cos’è e dove agisce

Il propranololo è un farmaco beta-bloccante non selettivo, in genere utilizzato come terapia per le patologie cardiache.

L’emangioma, curato oggi con questo farmaco, è il tipo di tumore più frequente nel periodo dell’infanzia, particolarmente per i bambini al di sotto di un anno di età. I tumori, di tipo benigno, originano dall’endotelio capillare e possono svilupparsi sia a livello cutaneo che a livello viscerale.

Nella maggior parte dei casi si tratta di patologie lievi, per le quali ci si limita a monitorare l’eventuale progressione delle lesioni. I pazienti più gravi invece, in media il 10-20% dei soggetti colpiti, necessitano di una terapia precoce in quanto la progressione della patologia può portare a danni molto gravi. Il propranololo agisce in merito a queste complicanze, che possono essere:

  • ulcerazioni accompagnate da dolore e/o senza miglioramenti in risposta ai comuni interventi di medicazione.
  • Compromissione delle funzioni vitali.
  • Alterazioni nel tessuto cutaneo e sottocutaneo.

Propranololo: meccanismo antiproliferativo

Il propranololo non solo è in grado di arrestare la proliferazione dell’emangioma, ma riesce ad indurre una regressione delle lesioni, con un’efficacia molto alta: nell’80-90% dei casi la terapia funziona. Studi in vitro hanno dimostrato che nello specifico il farmaco interviene con un meccanismo antiproliferativo sul tumore, secondo tre modalità differenti:

  • Vasocostrizione delle zone intaccate dalla lesione.
  • Induzione all’apoptosi (morte) delle cellule endoteliali, in modo da bloccare, o limitare, la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali.
  • Inibizione del processo di angiogenesi tumorale, ovvero dei meccanismi che regolano la formazione di nuovi vasi sanguigni a partire da quelli preesistenti, necessari all’emangioma per nutrirsi e crescere.

Propranololo: la terapia

La terapia con propranololo deve essere effettuata durante tutta la fase di proliferazione dell’emangioma, in un periodo che può andare da sei mesi a un anno circa.

Se la somministrazione viene interrotta durante la fase di criticità o comunque viene effettuata in maniera discontinua, può portare ad una recidiva della lesione.

Per quanto riguarda il dosaggio, è suggerita la somministrazione di una dose compresa tra 2 e 3 mg/Kg/die suddivisa i 2-4 dosi giornaliere, tuttavia la formulazione farmaceutica che prevede una siringa graduata in milligrammi ha facilitato di molto questo processo.

Durante le prime ore dell’entrata in circolo del farmaco va in genere monitorata la pressione arteriosa e la frequenza cardiaca del soggetto. Previa somministrazione, è comunque necessario un esame elettrocardiografico ed ecocardiografico. I possibili effetti collaterali, in genere lievi e riscontrati in una percentuale minima di pazienti, possono essere: ipoglicemia, bradicardia, ipotensione e broncospasmo nei soggetti già sensibili.

La terapia con propranololo mostra in genere effetti immediati: gli emangiomi si schiariscono e regrediscono dopo poco, le ulcerazioni guariscono in media entro due mesi.

Ad ogni modo è sempre bene precisare, che la terapia deve essere obbligatoriamente somministrata e monitorata dal proprio medico e che le informazioni qui presentate non rappresentano enciclopedia scientifica.

Chiunque volesse approfondire l’argomento, può visitare il sito www.emangioma.net.

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